L'EXPLOITATION DE LA GÉNOMIQUE
Biologie 11e - CCSG
En gros, la thérapie génique est un processus qui consiste à introduire du matériel génétique dans les cellules d’un organisme pour y corriger une ou plusieurs anomalies qui sont à l’origine de pathologies telles que la maladie de Tay-Sachs. Le gène introduit dans la cellule est fonctionnel et doit remplacer la fonction du gène endommagé ou muté.
La thérapie génique, c'est quoi?
Pour remplacer un gène microscopique, il est impossible de le faire manuellement. Par conséquent, nous nécessitons les fonctions de vecteurs, soit des moyens de transport minuscules dont leurs fonctions principales est de déposer le code génétique dans les cellules. D'habitude, ces vecteurs sont des virus dont on a retiré le gène pathogène. À partir de cellules souches du patient, le gène muté est corrigé en laboratoire et inséré dans le « virus », rendu inoffensif, soit vecteur pour atteindre les cellules du patient.
Comment introduire le gène?
Pour les bébés-bulles, des bébés venus au monde sans fonction du système immunitaire, la thérapie génique fonctionne à merveille. 60 enfants ont pu reprendre fonction de leur système immunitaire et reprendre la vie, plus ou moins normale, suite à ce traitement génique.
Par contre, la thérapie génique est encore sous projet pilote. Cette thérapie ne fonctionne pas toujours, même dans le cas des bébés bulle.
La thérapie génique, c'est de la fiction ou sa fonctionne vraiment?
Effets secondaires de la thérapie génique :
Chez les enfants ne possédant pas de défenses immunitaires, sois les bébés-bulles sur lesquelles la thérapie génique a été effectuée, certains d’entre eux ont souffert de leucémie plus tard dans leur vie. Cet effet secondaire grave est causé lorsque les médecins n’emploient pas le bon vecteur pour transporter le gène. Ce vecteur défectueux intègre le gène fonctionnel trop proche d’autres gènes favorisant le développement de cancer.
Une nouvelle vague de thérapie génique a été effectuée sur d’autres bébés-bulles avec lesquelles le bon vecteur a été utilisé. Jusqu’à présent, aucun bébé-bulles n’a développé le cancer.
Risques Vs Avantages de la thérapie génique
La thérapie génique Vs le clonage
Le clonage et la thérapie génique sont deux processus biotechnologiques différents avec quelques ressemblances. Les deux ont comme but de guérir une pathologie en employant la génétique. Contrairement à la thérapie génique, le clonage cherche à reproduire un organisme, organe ou cellules nouvelle complètement détachés de l’organisme du patient. La thérapie génique, cherche à réparer le code génétique plutôt.
Le clonage est efficace pour les transfusions, remplacer des organes, greffer des cellules etc. mais la thérapie génique est efficace pour réparer une fonction qui ne fonctionnait pas, par exemple, la production d’enzymes, protéines, fonctions pancréatiques etc.
Par exemple, pour la maladie de Tay-Sachs, c’est les enzymes qui ne fonctionnent pas bien. La thérapie génique réparerait le code génétique pour remettre en production les bonnes enzymes fonctionnelles. Dans ce cas, le clonage ne peut rien faire pour aider à la maladie de Tay-Sachs. Il n’y a rien à remplacer.
Thérapie génique pour la maladie de Tay-Sachs?
La maladie de Tay-Sachs affecte les neurones. Introduire un gène dans les neurones est encore du nouveau territoire, il faudrait trouver un vecteur capable d’entrer dans le cerveau sans l’endommager. En théorie, la maladie de Tay-Sachs serait corrigeable si tous les gènes défectueux dans le cerveau redeviennent fonctionnels.
Certainement, nous serons capables de traiter Tay-Sachs avec la thérapie génique dans l’avenir, mais pas dans un avenir proche. (http://www.news-medical.net/health/Tay-Sachs-Disease-Research-%28French%29.aspx).
Les virus correcteur sont ensuite injectés dans le patient et ceux-ci entrent en contact avec les cellules et changent le code génétique. le gène correcteur véhiculé par le vecteur corrige les anomalies à l’origine de pathologies.
*Il faut modifier génétiquement un virus pour ensuite modifier génétiquement un patient*
Certains autres effets secondaires ont survenu chez plusieurs autres patients. Par exemple, l’inflammation; lorsque les globules blancs attaquent les vecteurs contenant le gène fonctionnel.
Enjeux éthiques
Les gens qui ont à faire avec la thérapie génétique sont en théorie des OGM; des organismes génétiquement modifiés. La modification génétique ne s’arrête pas à « thérapie » mais plus-tôt à « amélioration » génétique. Ceci veut dire qu’en théorie, nous serons capables un jour de modifier un organisme génétiquement pour créer un être plus fort, plus rapide. Par contre, est-ce éthique?
Par exemple :
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Respecter la vie humaine (dieu nous a crée ainsi, ainsi soit-ons).
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En modifiant génétiquement un organisme, sa progéniture va changer également.
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Cette thérapie Modifie qui nous sommes, notre code génétique à nous.
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Erreurs tragiques aux pionniers de la thérapie (leucémie).
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Les enjeux éthiques ne feront que s’atrophier avec le temps, avec l’avancement de cette technologie, et ce que nous serons capables de faire. Ce qui est important, c’est que nos modifications génétiques restent des « thérapies ».
